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一直以来，科学家都尝试从各方面寻找导致肌萎缩侧索硬化症的原因，从而对症下药。12月18日，发表在《Science Translational Medicine》的一份新研究报告让人们对ALS发病机制有了更进一步的了解。
该报告指出，microRNA可能在ALS病理生理中起作用，miR-218通过调节钾通道Kv10.1来控制神经元活性，并且在ALS患者的运动神经元中miR-218的表达降低。
https://doi.org/10.1126/scitranslmed.aav5264
在实验过程中，研究人员发现，miR-218在健康的人类运动神经元中含量很高，但是在ALS运动神经元中却被下调，而它的mRNA靶点则相应地被上调（抑制）。随后，研究人员筛选了数千个ALS基因组，并鉴定了人类miR-218-2序列中的六个罕见变体，发现miR-218基因变异体无法调节神经元活性，也就是说，这种小内源性RNA对于神经元健壮性非常重要。
研究人员表示，运动神经元中的miR-218活性可能易受人ALS衰竭的影响，这表明miR-218可能是肌萎缩侧索硬化症的潜在治疗靶标。
迄今***有效的ALS疗法
如果说发表在《Science》子刊的这份报告为科学家今后探索ALS治疗方法指明了方向，那么5天后发布在《Nature Medicine》的一项研究报告则明确提出了一种“目前***有效的”ALS疗法：注射病毒传递的基因沉默剂以阻止ALS变性，从而长期抑制这种疾病。
https://doi.org/10.1038/s41591-019-0674-1
已有研究证明，SOD1的基因突变可能导致超氧自由基的无效清除或创造引发运动神经元细胞死亡的其他毒性，从而导致ALS。在这项新研究报告中，研究人员将携带shRNA（一种能够沉默或关闭目标基因的人工RNA分子）的病毒单次注射到未发病成年小鼠脊髓中两个表达SOD1基因引起ALS突变的位点上，发现症状前小鼠的神经退行性变得到明显缓解，表现出正常的神经功能。另外，对于已经出现ALS症状的小鼠，注射有效地阻止了疾病的进一步发展和运动神经元的退化。
在之后的实验中，研究人员发现，使用一种为成人开发的注射装置能够可靠地进行手术，并且不会出现手术并发症。
